ذرات چربی میتوانند پروتئینهای ویرایش ژن کریسپر را مستقیم به ریهها تحویل دهند، جایی که این پروتئینها اشکالات ژنتیکی که باعث بیماری میشوند را حذف میکنند.
نانوذرات ایجاد شده توسط دانیل اندرسون و همکارانش از موسسه فناوری ماساچوست (MIT) میتوانند پروتئینهای ویرایشگر ژن کریسپر را رمزگذاری کنند و RNA را به ریههای موش برسانند.
محققان گفته اند با توسعه بیشتر چنین ذراتی میتوانند یک روش درمان استنشاقی برای فیبروز کیستیک و سایر بیماریهای ریه ارائه دهند. در این روش آنها میتوانند ژنهای معیوب ایجاد شده را با ژنهای سالم جایگزین کنند.
ذراتی که mRNA را احاطه کرده است از دو قسمت تشکیل شده است: یک سر با بار مثبت و یک دم لیپید بلند. ساختار سر به ذرات کمک میکند تا با mRNA با بار منفی در تعامل باشند، در حالی که دم به آنها کمک میکند تا از غشای سلولی عبور کنند.
پس از این که یک دز ذرات به موشهای آزمایشگاهی تجویز شد، ۴۰ ٪ از سلولهای اپیتلیال در بدن موش افزایش یافت که بیشتر آستر ریه را تشکیل میدهند. سه دوز سطح را تا ۶۰ ٪ بالا برد. برای دو نوع خاص از سلولهای اپیتلیال که مهمترین اهداف برای درمان بیماری ریه هستند، این سطح حدود ۱۵ ٪ بود.
بوون لی، محقق پسادکتری سابق موسسه فناوری ماساچوست که هم اکنون استادیار دانشگاه تورنتو است، میگوید: «این بدان معنی است که سلولهایی که ما قادر به ویرایش آنها بودیم، واقعاً سلولهای مورد علاقه بیماری ریه هستند. این لیپیدها میتواند ما را قادر سازد تا mRNA را به ریه بسیار کارآمدتر از هر سیستم رهایش دیگری که تاکنون گزارش شده است، تحویل دهیم.»
این ذرات جدید به سرعت تجزیه میشوند و به آنها اجازه میدهند طی چند روز از ریه پاک شوند و خطر التهاب را کاهش دهند. آنها همچنین میتوانند چندین بار بدون ایجاد پاسخ ایمنی به بیمار تحویل داده شوند.
محققان اکنون در تلاشند تا نانوذرات خود را پایدارتر کنند تا به سادگی استنشاق شوند. آنها همچنین برای مطالعات بیشتر روی موشها برنامهریزی میکنند تا بفهمند آیا این ذرات میتوانند mRNA را برای اصلاح جهشهای ژنتیکی درگیر در فیبروز کیستیک و سایر بیماریهای ریه ارائه دهند.